Nosotros estamos realizando la tesis doctoral con células madre pluripotentes inducidas (IPSc) para modelizar enfermedades mitocondriales y poder encontrar algún tratamiento para ellas. Las mitocondrias son orgánulos celulares muy peculiares que producen gran parte de la energía necesaria para nuestras funciones vitales.
Debido a esto, estas enfermedades se concentran en órganos con una alta demanda energética, tales como cerebro, corazón, músculo....
La motivación principal que compartimos es que confiamos que nuestra investigación puede suponer un avance para el tratamiento de las enfermedades que estudiamos (síndrome de Leigh, síndrome de depleción hepato-cerebral, atrofia óptica y encefalopatía originada por un defecto en la traducción mitocondrial).
Sin lugar a duda, aunque encontrar un fármaco que suponga una mejora en la vida de los enfermos con patologías mitocondriales, en su mayoría niños con poca esperanza de vida es algo muy alentador y gratificante, este trabajo no está exento de sacrificio y tener que ir todos los días, sin excepción, a cambiar el medio a las células exige una gran motivación.
Existen todavía muchos obstáculos que impiden predecir si en un futuro estas células podrán ser usadas para terapias celulares, actualmente está puesto en marcha un ensayo clínico en el que se utilizan células derivadas de las IPSc, dicho estudio aportará luz al respecto. Sin embargo, lo que si que está claro, es que las IPSc son
una herramienta indiscutible en la modelización de enfermedades, acercándose lo más posible al entorno fisiológico y posibilitando la búsqueda de fármacos y estudios toxicológicos en ellas o en sus células derivadas.
Agradecer a Paloma y Luis (UAM Gazette) toda su ayuda en la realizacion de este video.
